Ученые впервые попытались вылечить людей с редким заболеванием крови

Фирма CRISPR Therapeutics, которая расположена в г. Цуг, задействовала генное редактирование для лечения такой болезни крови, как бета-талассемия, суть которой заключается в наличии гена с дефектом, исключающего транспортировку кровяными клетками кислорода по организму.

Спонсором выступает фирма Vertex Pharmaceuticals. Этот случай стал первым эпизодом применения генного редактирования на западе. До этого такую технологию использовали китайские онкологи.

«Случай с первым пациентом стал важным рубежом науки и медицины», — отметил Самарт Кулкарни, руководитель CRISPR. По его словам, работа, направленная на применение возможностей CRISPR/Cas9 как нового метода медицины, наконец началась.

Суть метода

Исследование включало взятие образцов стволовых клеток человеческой крови, использование CRISPR для изменения ДНК их и последующее помещение клеток обратно. Теоретически это позволит вылечить заболевание. В любом случае ближайшее будущее должно ознаменоваться появлением результатов, позволяющих оценить эффективность этого метода.

Ещё неясно, возможен ли в принципе хоть какой-то эффект от этого способа лечения. Обилие юридической информации, которую содержит пресс-релиз CRISPR, указывает на попытки компании заранее защититься от вероятного провала.

Известно, что участниками испытания стали 45 человек. Пресс-релиз CRISPR отмечает, что будут проведены наблюдения за воздействием этого метода на первых двух из них перед применением технологии изменения генов в отношении других испытуемых.